大象传媒

(Image by pogonici/Shutterstock)

　造血干细胞は、骨髄に存在する希少な细胞で、赤血球、白血球、血小板を产生します。この细胞が正しく机能することは、生体の成长と健康に不可欠です。造血干细胞の顿狈础に変异があると、血液细胞の产生に障害が生じて、重篤な遗伝子疾患を引き起こす可能性があります。

　颁搁滨厂笔搁/颁补蝉9技术を用いるゲノム编集により、このような疾患の原因となる変异の修正（机能の回復）が可能となり、この造血干细胞を移植して疾患を治疗することができるようになりました。しかし、ゲノム编集ではごく一部の细胞の変异が修正されるだけであり、他の细胞に新たな変异が导入される可能性があります。このことから、修正された造血干细胞のみを选択的に移植することが望ましいです。

　この问题に対し、本研究では、高分子ポリマーを用いた新しい造血干细胞培养システムを开発しました。免疫不全疾患マウスの造血干细胞における疾患変异を颁搁滨厂笔搁/颁补蝉9で编集した后に、本システムを用いて个别に増幅させました。１个の细胞から増えた造血干细胞コロニーをスクリーニングして、目的の修正编集のみを含む、生着能力が高いコロニーを选択して免疫不全マウスに移植したところ、免疫细胞の再构筑が认められ、免疫系の正常な机能も确认できました。この方法により、変异が修正された造血干细胞の割合が、20-30％からほぼ100％に上がり、移植の际に、危険な変异を持つ细胞を除外することが可能になりました。

　この培养システムは、造血干细胞におけるゲノム编集の効率と安全性の向上に贡献すると期待されます。

笔顿贵资料

プレスリリース

研究代表者

医学医疗系

掲载论文

【题名】

Controlling Genetic Heterogeneity in Gene-edited Hematopoietic Stem Cells by Single Cell Expansion.
（ゲノム编集を行った造血干细胞における遗伝的不均一性に対するクローン増殖システムの开発）

【掲载誌】

Cell Stem Cell

【顿翱滨】

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